Menina de 6 anos morre após receber terapia genética experimental e caso gera investigação

Uma menina de seis anos morreu poucos dias após receber uma terapia genética experimental em um hospital de Xangai, na China. O caso, revelado pela revista científica Science, reacendeu o debate sobre a segurança de tratamentos inovadores, a supervisão regulatória e a transparência em pesquisas clínicas conduzidas no país asiático.

Segundo a publicação, a criança participava de um ensaio clínico voltado ao tratamento de uma mutação genética que comprometia seu neurodesenvolvimento. A terapia utilizava uma tecnologia conhecida como edição de base, capaz de modificar com precisão uma única letra do DNA na tentativa de corrigir alterações genéticas responsáveis por determinadas doenças.

Reação grave ocorreu dias após o tratamento

O procedimento foi realizado em março de 2025 no Hospital Xinhua, em Xangai. Dias depois, a menina desenvolveu uma reação imunológica grave associada à terapia e não resistiu.

As informações constam de uma investigação conduzida pela revista Science em parceria com o Retraction Watch, com base em documentos e relatos fornecidos pelos pais da criança.

De acordo com a reportagem, a morte nunca havia sido divulgada publicamente e também não foi mencionada em um artigo científico publicado na revista Nature, que apresentava os resultados dos testes da terapia em animais.

Além da omissão do caso, a investigação afirma que o estudo também deixou de citar problemas observados anteriormente em experimentos com macacos, nos quais teriam sido identificadas alterações preocupantes nos rins e no fígado.

Pesquisadores e hospital não comentaram

O neurocientista Qiu Zilong, da Faculdade de Medicina da Universidade Jiao Tong de Xangai, responsável pelo desenvolvimento da terapia, e o médico Yongguo Yu, coordenador do estudo clínico, não responderam aos pedidos de esclarecimento feitos pela imprensa.

O Hospital Xinhua também não se manifestou. Já o contato informado na plataforma ClinicalTrials.gov foi atendido por uma pessoa que afirmou não participar da pesquisa e desconhecer o estudo.

Caso expõe debate sobre fiscalização

A investigação destaca que o episódio evidencia a pouca transparência de parte dos chamados ensaios clínicos iniciados por pesquisadores (Investigator-Initiated Trials – IITs) na China.

Nesse modelo, grandes hospitais podem testar novas terapias após aprovação de comitês locais, sem necessidade de autorização prévia da agência reguladora nacional de medicamentos.

Segundo a Science, esse tipo de pesquisa cresceu rapidamente no país, aumentando cerca de 11 vezes entre 2015 e 2023, ultrapassando a marca de mil ensaios clínicos.

Pais financiaram parte da pesquisa

Outro ponto revelado pela investigação envolve os custos do tratamento.

Os pais da menina contribuíram com aproximadamente US$ 860 mil para financiar a pesquisa e os procedimentos relacionados ao tratamento experimental.

Após a morte da filha, eles não receberam qualquer compensação financeira, segundo a reportagem.

O Hospital Xinhua foi posteriormente multado em cerca de US$ 3,6 mil por falhas identificadas na condução do ensaio clínico, enquanto o médico responsável recebeu apenas uma advertência verbal.

China reforçou regras para terapias genéticas

Nos últimos anos, a China vem endurecendo as regras para pesquisas envolvendo edição genética e terapias celulares.

As mudanças ocorreram após a repercussão internacional do caso do cientista He Jiankui, que anunciou, em 2018, o nascimento dos primeiros bebês geneticamente modificados do mundo, gerando críticas da comunidade científica.

Em junho deste ano, o governo chinês reformulou as normas para pesquisas com terapias avançadas. Entre as mudanças estão a limitação desses estudos a hospitais autorizados e a proibição de cobrança de pacientes por procedimentos relacionados a pesquisas clínicas.

Ao mesmo tempo, o país também criou mecanismos que permitem a determinados hospitais comercializar algumas terapias celulares sem a necessidade do processo tradicional de registro de medicamentos, buscando equilibrar inovação tecnológica e fiscalização.